[The Michael J. Fox Foundation Parkinson's PODCAST] '위험제거(De-risk) 전략' - 재단의 파킨슨병 치료 약 개발 과정

 

아래의 내용은 파킨슨병에 대한 팟캐스트를 운영하는 Michael J. Fox foundationd의 2024년 1월 17일 내용을 정리해서 파킨슨병과 관련된 질환을 이해하고자 한다. 팟캐스트의 전체 내용은 파킨슨병 치료를 위한 재단의 연구와 신약 개발 과정 그리고 협업 내용을 다루고 있다. 

 

 

 

 

" 마이클 제이 폭스 재단(MJFF)이 파킨슨병을 치료하거나 극복하기 위해서 진행하는 과정이 궁금합니다. 어떤 방식을 사용하나요? "

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Brian Fisk

PhD, MJFF co-chief science officer

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우리 재단은 철학과 사명에 핵심이 있다. 파킨슨병과 같은 질병에 대한 새로운 치료법과 궁극적인 치료법에 대해 생각해 보면, 그것을 실현하기 위해 필요한 요소들은 무엇일까를 생각하는 것이다. 

 

여기에는 몇 가지 정말 중요한 부분이 있는데 그것은 질병의 근본적인 생물학(biology)을 이해하는 것이다. 질병에 대해 실제로 더 나은 방향으로 변화할 수 있는 무언가를 가지는 것, 그래서 뇌에서 세포가 죽는 것을 막거나 뇌에서 일어나는 변화로 인해 증상이 발현되는 것을 막기 위해 필요한 것들이 된다.

 

 

그래서 질병에 대한 위험을 제거하는 게 핵심적인 요소 중 하나가 된다. 즉, 질병을 이해하는 것만이 아니라 실제로 그 생물학을 대상으로 할 수 있는 능력을 갖추고 실제로 그렇게 할 수 있는 치료법을 갖는 것이다. 

 

치료의 약물이나 방법이 뇌로 들어갈 수 있을까요? 이것은 병의 위험을 제거하는 또 다른 부분이다. 일종의 실제 치료법 자체의 위험을 제거하는 것인데, 그러한 것들을 할 수 있고 생물학에 도달할 수 있다는 것을 보여준다.

 

그리고 어떻게 측정해야 특정 치료를 할 때 생물학이 변화하고 있다는 것을 알 수 있을까요? 특히 임상시험을 통해 질병을 가진 사람들의 이러한 변화를 측정하고 치료법이 변화하고 있다는 것을 확인할 수 있다면 정말 중요한 부분이다.

 

이 세 가지 요소가 정말 중요하다. 질병의 위험을 제거하고, 치료법 위험 자체를 제거하고, 치료법을 평가하는 데 필요한 측정 도구를 궁극적으로 개발하는 것은 위험 제거라고 할 수 있다.

 

 

그리고, 각종 연구와 실험적 도구를 공유하여 파킨슨병을 극복하기 위해 전 세계의 연구기관, 병원 그리고 제약회사가 함께 연구에 참여할 수 있는 경로(pipeline)를 만들었다. 

 

2008년에 재단이 만든 파킨슨 연구 도구에 대한 간략한 이야기만 하겠다. 그것은 파킨슨병에 관여하는 정말 중요한 단백질인 단백질 LRRK2에 대한 항체라고 불리는 것으로 그 당시에는 실험실에서 이 LRRK2 단백질을 연구할 수 있는 좋은 도구가 없었다. 

 

LRRK2(leucine-rich repeat kinase 2)

이 유전자 돌연변이는 파킨슨병의 가장 흔한 유전적 발생 원인 중 하나다. 특히, ‘LRRK2G22019S’라 불리는 특정 돌연변이는 유전자 활성을 증가시켜 유전적 파킨슨병의 발생 원인을 5~6%, 산발성 파킨슨병의 발생 원인을 1~2% 증가시키는 것으로 알려져 있다
메디컬투데이(www.mdtoday.co.kr)

 

많은 실험실들이 LRRK2를 연구하는 데 관심이 있었지만 사용할 수 있는 도구는 매우 제한적이었다. 그래서 우리 재단이 한 일은 항체를 생성하는 데 자금을 대는 것이었고, 전 세계 누구나 자유롭게 사용할 수 있도록 하는 것이었다. 그리고 유일한 주의 사항은 그들이 우리와 정보를 공유해야 한다는 것이었고, 그 도구가 어떻게 작동했는지에 대한 것이었다. 그리고 전 세계의 백 개가 넘는 실험실들이 이것에 접근할 수 있었고, 그들의 데이터를 우리와 다시 공유했다. 그리고 그것을 만드는 데 많은 비용이 들지 않는 매우 단순한 도구였지만, 수백 개의 실험실이 혜택을 받은 LRRK2에 대항하는 약을 개발하고, 제약 회사들을 포함하여 여러 다른 실험실들의 연구를 가속화했다.