[MJFF Parkinson's PODCAST] 2024년 파킨슨병 연구 실적 - 2편

아래의 내용은 파킨슨병에 대한 팟캐스트를 운영하는 Michael J. Fox foundationd의 2024년 11월 27일 내용을 정리했다. 파킨슨병에 대한 이해가 많이 발전함에 따라 2024년은 파킨슨병 연구에 혁신적인 한 해가 되었다. 업계 및 학계의 연구 전문가들의 질병 생물학 및 새로운 치료법에 대한 최신 연구에 대해 이야기를 들어보고자 한다.

 

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" 지난 1년(2024년) 동안 파킨슨병의 다른 측면을 치료하기 위한 움직임에 대해 이야기해 주실 수 있나요? "

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Maurizio Facheris

 

MD, chief medical officer at Vanqua Bio.

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물론이죠. 네. 방금 이야기한 것처럼 두 가지 신약(Crexont-크렉손트, Vyalev-바이알레프)이 이제 2025년에 파킨슨병 환자에게 출시될 예정이며, 그런 일이 일어나는 것은 그리 흔하지 않으므로 큰 성과이다. 우리가 보고 싶은 것은 임상 개발 및 치료의 다양한 단계를 거쳐 발전하고 상당히 방대한 신약 개발을 이룩하는 것이다. 

 

 

또한 몇 가지 강조하고 싶은 것은 이 모든 것이 약물이 아니라는 점이다. 융복합 의료제품에 대해 언급했지만 파킨슨병 환자에게 사용되는 또 다른 유형의 수술 절차인 뇌심부자극술(DBS)은 여전히 혁신적으로 일어나고 있다. 이 치료법의 가용성과 광범위한 영향력은 현재 진행 중인 연구를 바탕으로 개선되고 있다. 임상 개발을 통해 진행 중인 줄기세포치료법(stem celltherapies)과 세포대체요법(cell replacement therapies)도 있다. 유전자 치료(genetic-based therapies)도 또 다른 방법이다. 지난 10여 년 동안 우리가 배워온 많은 기초 과학이 파킨슨병 환자를 위한 잠재적인 새로운 치료법으로 전환되는 것을 보게 되어 정말 기쁘다.

 

줄기세포치료법(stem celltherapies)

 

 

잠재적으로는 단백질이나 일련의 단백질 및 효소와 같은 경로인 유전자 또는 유전자의 부산물에 우리는 매우 관심을 갖고 있다. 단백질, 즉 알파-시누클레인( alpha synuclein)을 말씀드리고 싶다. 이 단백질인 알파-시누클레인이 축적되어 뇌에 뭉친다는 것은 누구나 알고 있으며, 이것이 도파민을 생성하는 세포에 축적되는 것인지에 대해서는 알지 못하고 있다. 우리는 뇌, 세포, 도파민을 생성하는 세포에 축적되는 것에 대해 알기 시작했고, 이제 알파-시누클레인이 도파민 생성 세포에 모여 결국 세포가 죽는 것을 알아냈다. 그래서, 단백질의 과도한 형성을 방지하거나 단백질을 절단하여 단백질을 청소하거나 단백질을 청소하는 데 도움이 되는 효소를 활성화하는 잠재적인 약물을 개발하려고 노력 중이다.