[MJFF Parkinson's PODCAST] 2024년 파킨슨병 연구 실적 - 3편

아래의 내용은 파킨슨병에 대한 팟캐스트를 운영하는 Michael J. Fox foundationd의 2024년 11월 27일 내용을 정리했다. 파킨슨병에 대한 이해가 많이 발전함에 따라 2024년은 파킨슨병 연구에 혁신적인 한 해가 되었다. 업계 및 학계의 연구 전문가들의 질병 생물학 및 새로운 치료법에 대한 최신 연구에 대해 이야기를 들어보고자 한다.

 

 

" 연구를 통해 바이오마커(Biomarker) 혁신을 이루었고 이제 이 질병에 걸린 사람들을 확인하게 되었다. 그리고 올해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이 바이오마커 연구에 대한 공문을 받았다고 들었다. 이에 대해 이야기해 주실 수 있나요? " 

​

​

​

 

​

Maurizio Facheris

 

MD, chief medical officer at Vanqua Bio.

​

 

 

 

 

---

네, 바이오마커에 대해 조금 더 말씀드리면, 먼저 FDA는 이 바이오마커의 사용을 권장하고 있으며, 향후 파킨슨병에서 임상시험을 수행할 수 있는 방법을 더 잘 알리기 위해 바이오마커를 활용한 추가 연구를 권장하고 있다. 이는 핵심 단계라고 생각한다. 성공 가능성이 가장 높은 임상시험을 설계하고 싶기 때문이다. 임상시험을 설계할 수 있도록 최선의 도구를 확보하여 효과가 있는 치료법이 있다면 실제로 효과가 있음을 감지할 수 있다. 

 

 

바이오마커에 대해 가장 중요한 점 중 하나는 현재 알파-시누클레인 테스트는 ‘있다’ ‘없다’'에 불고하다는 것이다. 시누클레인의 존재 여부만 알려줄 뿐이다. 얼마나 있는지는 알 수 없다. 또한 척추에 의존하거나 뇌척수액에서 측정된다.

 

 

또한 이 바이오마커를 정량화하기 위해 현재 상당히 강력한 노력을 기울이고 있으며, 이는 있다-없다가 아닌 실제로 숫자 판독 값을 제공하여 개인의 시간에 따라 변화하는지 확인할 수 있다는 것을 의미한다. 그리고 중요한 것은 치료법이 도입되면 시누클레인의 존재가 감소하여 질병의 생물학에 긍정적인 영향을 미친다는 것을 알 수 있을까이다. 또한 특히 혈액에서 측정값을 개발할 수 있는지 확인하기 위해 많은 노력을 기울여 보다 쉽게 얻을 수 있는 생물학적 샘플로 옮길 수 있는지 확인했다. 이는 현재 바이오마커를 사용하여 임상 시험을 더 잘 설계할 수 있게 해주며, 앞으로 훨씬 더 강력한 질병 연구와 바이오마커 개선의 문을 열어주기 때문에 매우 중요한 진전이다.

 

알파-시누클레인 바이오마커 세포-세포 전달