[The Michael J. Fox Foundation Parkinson's PODCAST] 약 개발 임상 연구 기간은?

아래의 내용은 파킨슨병에 대한 팟캐스트를 운영하는 Michael J. Fox foundationd의 2024년 2월 28일 내용을 정리해서 파킨슨병과 관련된 질환을 이해하고자 한다. 팟캐스트의 내용은 파킨슨병 치료 약 개발을 위한 연구 방법과 절차 증에 내용을 소개하였다.

 

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" 파킨슨병에 대한 치료 약 개발을 위한 임상실험은 어떻게 진행되는지 궁금합니다. "

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Tanya Simuni

 

MD, FAAN, professor of neurology and division head of the Parkinson’s Disease and Movement Disorders Center at Northwestern University

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어떤 약을 개발하느냐에 따라 다르지만, 일반적으로 제일 핵심은 실험에서 테스트하는 것이 무엇이든 간에 '안전한지'를 확실히 하기 위해 단계적인 접근을 해야 한다는 것이다. 이것이 무엇보다 중요하게 다루어진다. 그래서 우리는 일반적으로 1단계 연구라고 불리는 것부터 시작한다. 이것은 단지 매우 적은 수의 참가자들에게서 안전한지 확인하기 위함이다. 보통 우리가 건강한 자원봉사자라고 부를 수 있는 사람들, 즉 특별한 질병을 가지고 있지 않은 사람들이다. 하지만 단지 약물이 그 사람의 몸에서 어떻게 작용하는지 확인하고, 그 사람의 몸이 약물에 어떤 영향을 미치는지 확인하고, 사람에게 테스트하기 전에 몰랐던 안전 문제가 없는지 확인하는 것이다.

 

 

이런 실험 이후 모든 것이 좋아진다면, 2단계 연구로 넘어가게 될 것이다. 더 많은 참가자들, 어쩌면 실제 병을 앓고 있는 일부 참가자들이 포함될 수도 있다. 다시 말하지만, 2단계까지도 우리는 주로 안전을 찾는데 중점을 둔다. 

 

 

임상실험 1, 2단계는 '안전' 한지를 찾는 과정이다.

 

 

우리가 테스트하는 것이 더 많은 사람들에게 안전한지 확인해 본다. 하지만 또한 우리는 이 실험이 어떤 효과를 가져올 수도 있고, 실제로 효과가 있거나 어떤 이점을 얻을 수도 있다는 것을 찾기 시작할 수도 있다. 2단계 연구에서는 그것을 실제로 증명할 수 없다. 다시 말하지만, 우리는 주로 안전을 고려한다. 하지만 우리는 무언가가 효과적일 수도 있다는 힌트를 찾고 있다. 왜냐하면 그것이 앞으로 더 많은 사람들에 소개했을 때 그 제품에 대한 자신감을 줄 수 있기 때문이다.

 

3단계 연구 즉, 3상은 종종 제약 회사가 실험하는 가장 큰 시험이다. 이것은 많은 수의 환자들에게 안전할 뿐만 아니라 효과적이라는 것을 증명하기 위한 것이다. 그래서 이 연구의 마지막을 보고 이 약이 무언가를 효과를 보였거나 그렇지 않았다고 말할 수 있는 도구가 될 수 있다. 마침내 우리는 4상 연구라고 불리는 4단계 연구를 갖게 된다. 이것들은 보통 어떤 약이 미 식약청(FDA과 같은 규제 기관에 의해 실제로 승인을 받은 후에 이미 시장에 나와 있는 상태이다. 하지만 우리는 여전히 장기적인 안전성과 또한 실제로 효과가 무엇인지 정말로 확인하기를 원한다.

 

 

각각의 시도는 몇 년이 걸리고, 진행하면서 점점 더 길어진다. 왜냐하면, 확실히 검사 중인 특정 약물로부터 효과를 받을 수 있는 적절한 환자를 찾는 데 걸리는 시간이다. 두 번째는 여러분이 후기 단계, 특히 3단계 연구로 넘어가면서, 여러분은 정말로 효과가 있는지 측정하기를 원하게 된다. 종종 이러한 측정은 명확해질 때까지 정말로 오랜 시간이 걸린다. 

 

 

따라서 현재 1단계에서 3단계 이후 승인까지는 10년 또는 그 이상이 될 수 있다. 하지만 다시 질병에 대한 더 많은 이해와 더 나은 테스트, 그리고 참가자를 더 빨리 모집하는 방법을 통해 우리는 그 시간을 줄이고 좋은 아이디어에서 시장 가용성으로 나아가기를 희망하고 있다.